Иницииране на програма за състрадателна употреба с RISDIPLAM на ROCHE, който лекарствен продукт показва значително подобрение на двигателните функции при деца и възрастни със спинална мускулна атрофия

ДО
Г-Н ЕВГЕНИЙ НИКОЛАЕВ НИКОЛОВ
Г-ЖА ПРИЯ РАТНАМ
Г-Н АНТОНИО АНДРЕ ДЕ СОУСА ДЕ ВАСКОНСЕЛОС
УПРАВИТЕЛИ НА РОШ БЪЛГАРИЯ ЕООД
Ж. К. МАНАСТИРСКИ ЛИВАДИ - ЗАПАД, БЯЛО ПОЛЕ № 16
ГР. СОФИЯ 1618
ВАШ ВХ. № …

ДО
ПРОФ. Д-Р КОСТАДИН АНГЕЛОВ, ДМ
МИНИСТЪР НА ЗДРАВЕОПАЗВАНЕТО
ПЛ. “СВЕТА НЕДЕЛЯ” № 5
ГР. СОФИЯ 1000
ВАШ ВХ. № …

ДО
Д-Р БОЙКО ПЕНКОВ
ЗАМЕСТНИК-МИНИСТЪР НА ЗДРАВЕОПАЗВАНЕТО
ПЛ. “СВЕТА НЕДЕЛЯ” № 5
ГР. СОФИЯ 1000
ВАШ ВХ. № …

ДО
МАГ. ФАРМ. БОГДАН КИРИЛОВ
ИЗПЪЛНИТЕЛЕН ДИРЕКТОР НА ИЗПЪЛНИТЕЛНА АГЕНЦИЯ ПО ЛЕКАРСТВАТА
УЛ. “ДАМЯН ГРУЕВ” № 8
ГР. СОФИЯ 1303
ВАШ ВХ. № …

ДО
АКАД. ИВАН МИЛАНОВ
ПРЕДСЕДАТЕЛ НА БЪЛГАРСКО ДРУЖЕСТВО ПО НЕВРОЛОГИЯ
МБАЛНП “СВЕТИ НАУМ” ЕАД
УЛ. “ЛЮБЕН РУСЕВ” № 1
ГР. СОФИЯ 1113
ВАШ ВХ. № …

ДО
ДОЦ. Д-Р ДИАНА КОВАЧЕВА
ОМБУДСМАНА НА РЕПУБЛИКА БЪЛГАРИЯ
УЛ. “ГЕОРГ ВАШИНГТОН” № 22
ГР. СОФИЯ 1202
ВАШ ВХ. № …

КОПИЕ ДО
"БТВ МЕДИА ГРУП" ЕАД
НАЦИОНАЛЕН ДВОРЕЦ НА КУЛТУРАТА
ПЛ. "БЪЛГАРИЯ" № 1, ЕТ. 11
ГР. СОФИЯ 1463

КОПИЕ ДО
„НОВА БРОУДКАСТИНГ ГРУП” ЕООД
ПОРШЕ БИЗНЕС ЦЕНТЪР
БУЛ. "ХРИСТОФОР КОЛУМБ" № 41
ГР. СОФИЯ 1592

КОПИЕ ДО
Г-Н БОЙКО БОРИСОВ
МИНИСТЪР-ПРЕДСЕДАТЕЛ НА РЕПУБЛИКА БЪЛГАРИЯ
БУЛ. „КНЯЗ АЛЕКСАНДЪР ДОНДУКОВ“ №1
ГР. СОФИЯ 1594

КОПИЕ ДО
Г-ЖА ХЕРО МУСТАФА
ПОСЛАНИК НА САЩ В БЪЛГАРИЯ
УЛ. „КОЗЯК“ № 16
ГР. СОФИЯ 1408

 

 

Относно: иницииране на програма за състрадателна употреба с Risdiplam на Roche, който лекарствен продукт показва значително подобрение на: оцеляването и двигателните функции при кърмачета със спинална мускулна атрофия тип 1 и двигателните функции при хора със спинална мускулна атрофия тип 2 или 3.

 

 

УВАЖАЕМИ ГОСПОЖИ И ГОСПОДА,

Спинална мускулна атрофия (СМА) е тежко, наследствено, прогресиращо невромускулно заболяване, което причинява опустошителна мускулна атрофия и свързани с болестта усложнения. Това е най-честата генетична причина за детската смъртност и едно от най-често срещаните редки заболявания, засягащо приблизително едно на 11 000 бебета. СМА води до прогресивната загуба на нервни клетки в гръбначния мозък, които контролират движението на мускулите. В зависимост от типа СМА, физическата сила на индивида и способността му да ходи, яде или диша може да бъде значително намалена или загубена.

СМА се причинява от мутация в гена за оцеляване на моторния неврон 1 (SMN1), което води до дефицит на SMN протеин. SMN протеинът се намира в цялото тяло и все повече данни показват, че СМА е мултисистемно заболяване и загубата на SMN протеин може да засегне много тъкани и клетки, което може да попречи на тялото да функционира.

Roche представи на 72-ата годишна среща на Американската академия по неврология (AAN), едногодишни данни от основно глобално проучване за оценка на Risdiplam при бебета на възраст 1 - 7 месеца със симптоматична спинална мускулна атрофия тип 1 СМА. Проучването е постигнало основната си крайна точка с 29% от бебетата, които седят без подкрепа в продължение на пет секунди на месец 12, като нито едно бебе не постига този резултат в естествения ход на тип 1 СМА. В допълнение, 18 (43,9%) бебета са били в състояние да държат главата си изправена, 13 (31,7%) са били в състояние да се търкалят настрани, а 2 (4,9%) бебета са били в състояние да застанат с опора. Деветдесет и три процента (38/41) бебета са живи. В крайната точка на изследването 95% от бебетата, които са били живи на 12-ти месеца (36/38), поддържат способността да преглъщат, а 89% (34/38) са могли да се хранят перорално. За разлика от тях, в кохорта с естествена ход всички бебета с тип 1 СМА, по-големи от 12 месеца, се нуждаят от подкрепа за хранене.

Поддържането на способността за преглъщане е особено важно, тъй като помага на бебетата да се хранят, като тези резултати потвърждават клинично значимата ефикасност на Risdiplam при кърмачета с напреднала и трудно лечима болест.

Roche представи на втория международен научно-клиничен конгрес по спинална мускулна атрофия в Еври, Франция, едногодишни данни от глобално плацебо контролирано проучване, оценяващо Risdiplam при хора с тип 2 или 3 спинална мускулна атрофия (СМА), като се демонстрира подобрена или стабилизирана двигателна функция, като същото може да запази и потенциално да позволи по-голяма независимост чрез подобрена двигателна функция.

Загубата дори на малък брой моторни неврони е неприемлива, когато е налице ефективно лечение, тъй като тази загуба не може да бъде възстановена след започване, но може да бъде предотвратена с по-ранно лечение.

Risdiplam е във фаза на проучване, модификатор за оцеляване на моторния неврон-2 (SMN2) за СМА и е орално прилаган разтвор. Той е създаден за трайно повишаване и поддържане на нивата на SMN протеин, както в цялата централна нервна система, така и в периферните тъкани на тялото. Оценява се потенциалната му способност да помогне на гена SMN2 да произвежда по-функционален SMN протеин в цялото тяло.

Risdiplam получи PRIME наименование от Европейската агенция по лекарствата (EMA) през 2018 г. и назначение за лекарства сираци от Американската асоциация по храните и лекарствата през 2017 г.

Предвид изложеното, с цел запазване на здравето и живота на пациентите с диагноза Спинална мускулна атрофия, Ви молим да предприемете срочно действия по реда на Наредба № 10 от 17 ноември 2011 г. за условията и реда за лечение с неразрешени за употреба в Република България лекарствени продукти и лекарствени продукти за състрадателна употреба, както и за условията и реда за включване, промени, изключване и доставка на лекарствени продукти от списъка по чл. 266а, ал. 2 от Закона за лекарствените продукти в хуманната медицина (Наредба № 10), относно иницииране на програма за състрадателна употреба, чрез която да се извърши лечение на група от пациенти, страдащи от хронично, тежко инвалидизиращо заболяване, което се счита за животозастрашаващо, с лекарствен продукт за състрадателна употреба, а именно с Risdiplam, като с действията си ще предоставите възможност за навременно лечение, което ще подобри живота на хората със СМА- хронично и потенциално опустошително заболяване, като същото лечение ще подобри и живота на техните семейства.

Съгласно чл. 20, ал. 2 от Наредба № 10, производителят на лекарствения продукт носи отговорност за възлагането, организацията, провеждането и финансирането на програмата за състрадателна употреба.

Във връзка с гореизложеното, Ви молим да ни предоставите срочно:
1. заявление за съгласуване на програма за състрадателна употреба по образец, утвърден от изпълнителния директор на Изпълнителна агенция по лекарствата (ИАЛ), което заявление е изготвено на основание чл. 20, ал. 3 от Наредба № 10.
2. указания за подаване на информацията и документите по чл. 20, ал. 3, 4 и 5 от Наредба № 10, които указания трябва да са публикувани от ИАЛ на собствената им интернет страница, съгласно чл. 20, ал. 6 от Наредба № 10.

Анкета във facebook.com в „Група от СМА България/SMA Bulgaria”, с цел да се установи колко човека са с диагноза СМА тип I, II и III в същата група и на каква възраст са те.
Период на анкетата: 30.01.2020 г. - 12.07.2020 г.
Общо хора с диагноза СМА: 46 човека
• хора с диагноза СМА, до 14 години - 22 човека;
• хора с диагноза СМА, от 14 до 18 години - 3 човека;
• хора с диагноза СМА, над 18 години - 21 човека;
В това число:
• Общо за СМА Тип I - 8 човека;
• Общо за СМА Тип II - 21 човека;
• Общо за СМА Тип III - 17 човека.

Съгласно писмо изх. №Д-826/17.06.2020 г. на Председателя на Българското дружество по неврология, след подаване на заявление до ЕМА по чл. 6 от Регламент (ЕО) №726/2004 на Европейския парламент от Roche за процедура за разрешение за употреба на лекарственото средство Risdiplam за лечение СМА, ИАЛ в България може да стартира разрешение за програма за състрадателна употреба на лекарственото средство Risdiplam на Roche за лечение на пациенти със СМА I, II и III тип.

Съгласно чл. 19, ал. 1 от Наредба № 10, лечение по програма за състрадателна употреба се провежда с лекарствен продукт, който е обект на заявление за разрешение за употреба по реда на Регламент № 726/2004 или са налични доказателства за ефикасността и безопасността му въз основа на резултатите от провеждащи се клинични изпитвания фаза 3 или по изключение фаза 2 при предоставяне на положително становище за същата програма за състрадателна употреба от регулаторен орган на друга държава - членка на ЕС.

Отделно от изложеното, през ноември 2019 г. Американската агенция по храните и лекарствата предостави Приоритетен преглед на Risdiplam с очаквано решение за одобрение до 24 август 2020 г.

Източници:
• https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-04-28.htm
• https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2020-02-06.htm

Приложение: подписка.

 

С уважение,

инж. СТАНИМИР МИЗОВ и ВСИЧКИ ПОДПИСАЛИ ПЕТИЦИЯТА
Пациент с диагноза СМА, тип III