Иницииране на програма за състрадателна употреба с Evrysdi (Risdiplam), който лекарствен продукт показва значително подобрение на двигателните функции при хора със спинална мускулна атрофия

ДО
Г-Н ЕВГЕНИЙ НИКОЛАЕВ НИКОЛОВ
Г-ЖА ПРИЯ РАТНАМ
Г-Н АНТОНИО АНДРЕ ДЕ СОУСА ДЕ ВАСКОНСЕЛОС
УПРАВИТЕЛИ НА РОШ БЪЛГАРИЯ ЕООД
Ж. К. МАНАСТИРСКИ ЛИВАДИ - ЗАПАД, БЯЛО ПОЛЕ № 16
ГР. СОФИЯ 1618
ВАШ ИЗХ. № 412/10.07.2020 г.

ДО
Д-Р БОЙКО ПЕНКОВ
ЗАМЕСТНИК-МИНИСТЪР НА ЗДРАВЕОПАЗВАНЕТО
ПЛ. “СВЕТА НЕДЕЛЯ” № 5
ГР. СОФИЯ 1000
ВАШ ИЗХ. № 94-3258/20.07.2020 г.

ДО
МАГ. ФАРМ. БОГДАН КИРИЛОВ
ИЗПЪЛНИТЕЛЕН ДИРЕКТОР НА ИЗПЪЛНИТЕЛНА АГЕНЦИЯ ПО ЛЕКАРСТВАТА
УЛ. “ДАМЯН ГРУЕВ” № 8
ГР. СОФИЯ 1303
ВАШ ИЗХ. № ИАЛ 30705/28.07.2020 г.

ДО
ПРОФ. Д-Р ИВАЙЛО ТЪРНЕВ, ДМН
НАЧАЛНИК КЛИНИКА ПО НЕРВНИ БОЛЕСТИ
УМБАЛ “АЛЕКСАНДРОВСКА” ЕАД
УЛ. “СВ. ГЕОРГИ СОФИЙСКИ” №1
ГР. СОФИЯ 1431

КОПИЕ ДО
АКАД. ИВАН МИЛАНОВ
ПРЕДСЕДАТЕЛ НА БЪЛГАРСКО ДРУЖЕСТВО ПО НЕВРОЛОГИЯ
МБАЛНП “СВЕТИ НАУМ” ЕАД
УЛ. “ЛЮБЕН РУСЕВ” № 1
ГР. СОФИЯ 1113
ВАШ ИЗХ. № Д-826/17.06.2020 г.

КОПИЕ ДО
ДОЦ. Д-Р ДИАНА КОВАЧЕВА
ОМБУДСМАНА НА РЕПУБЛИКА БЪЛГАРИЯ
УЛ. “ГЕОРГ ВАШИНГТОН” № 22
ГР. СОФИЯ 1202
ВАШ ИЗХ. № 4847/29.06.2020 г.

 

  

Относно: иницииране на програма за състрадателна употреба с Evrysdi (Risdiplam) на Roche, който лекарствен продукт показва значително подобрение на: оцеляването и двигателните функции при кърмачета със спинална мускулна атрофия тип 1 и двигателните функции при хора със спинална мускулна атрофия тип 2 или 3.

 

 

УВАЖАЕМИ ГОСПОЖИ И ГОСПОДА,

Спинална мускулна атрофия (СМА) е тежко, наследствено, прогресиращо невромускулно заболяване, което причинява опустошителна мускулна атрофия и свързани с болестта усложнения. Това е най-честата генетична причина за детската смъртност и едно от най-често срещаните редки заболявания, засягащо приблизително едно на 11 000 бебета. СМА води до прогресивната загуба на нервни клетки в гръбначния мозък, които контролират движението на мускулите. В зависимост от типа СМА, физическата сила на индивида и способността му да ходи, яде или диша може да бъде значително намалена или загубена.

СМА се причинява от мутация в гена за оцеляване на моторния неврон 1 (SMN1), което води до дефицит на SMN протеин. SMN протеинът се намира в цялото тяло и все повече данни показват, че СМА е мултисистемно заболяване и загубата на SMN протеин може да засегне много тъкани и клетки, което може да попречи на  тялото да функционира.

Моторните неврони не са регенериращи клетки, за разлика от мускулните или кръвните клетки, които се обновяват редовно. „Щом се родиш с тях - каквато е догмата - това имаш“, каза Карън Чен, невролог и главен изпълнителен директор на фондацията SMA, в интервю за SMA News Today.

Загубата дори на малък брой моторни неврони е неприемлива, когато е налице ефективно лечение, тъй като тази загуба не може да бъде възстановена след започване, но може да бъде предотвратена с по-ранно лечение.

В две клинични проучвания Evrysdi подобрява двигателната функция при хора, живеещи със СМА в широк спектър от възрасти и нива на тежест на заболяването, включително типове 1, 2 и 3 СМА.

Evrysdi помогна на кърмачетата да оцелеят без постоянна вентилация и да постигнат способността да седят без опора, ключов двигателен момент, който обикновено не се наблюдава в естествения ход на заболяването.

Evrysdi е първото и единствено лекарство за СМА, което може да се приема ежедневно през устата или тръбата за хранене, у дома.

Какво представлява Evrysdi, как действа и как се приема?

Evrysdi - разработена от Roche и Genentech е малка молекула, която работи за повишаване нивата на SMN, протеин, присъстващ на практика във всяка клетка в тялото, липсващ при хора със СМА, необходим за оцеляването на двигателните неврони, нервните клетки, които контролират движението на мускулите. Дефицитът на SMN протеин води до разграждане на нервните клетки и възпрепятства тяхната работоспособност, което води до атрофия на мускулите.

Подобно на Spinraza, той прави това, като повишава способността на гена SMN2 да произвежда по-функционален SMN протеин. Но за разлика от Spinraza, който се прилага четири пъти годишно чрез инфузии директно в гръбначния мозък, Evrysdi може да се приема като течност или да се дава през тръба за хранене веднъж дневно у дома, което е особено важно за пациенти със СМА по време на глобалната пандемия на COVID-19.

Risdiplam получи PRIME наименование от Европейската агенция по лекарствата (EMA) през 2018 г. и назначение за лекарства сираци от Американската асоциация по храните и лекарствата (FDA) през 2017 г.

През ноември 2019 г., FDA предостави Приоритетен преглед на Risdiplam с очаквано решение за одобрение до 24 август 2020 г.

На 10 август 2020 г., FDA е одобрила Evrysdi - по-рано известен като Risdiplam - като първото домашно перорално лечение за възрастни, деца и кърмачета на възраст от 2 месеца или по-големи, с всички видове СМА.

Понастоящем терапията с Evrysdi е в процес на ускорен преглед за разрешение за пускане на пазара от Европейската агенция по лекарствата - с решение, очаквано около средата на 2021 г.

Анкета във facebook.com в „Група от СМА България/SMA Bulgaria”, с цел да се установи колко:

1) човека са с диагноза СМА тип I, II и III в същата група и на каква възраст са те.

Период на анкетата: 30.01.2020 г. - 20.08.2020 г.

Общо гласували: 50 човека

Общо хора с диагноза СМА: 50 човека

  • хора с диагноза СМА, до 14 години ------- 23 човека;
  • хора с диагноза СМА, от 14 до 18 години - 3 човека;
  • хора с диагноза СМА, над 18 години ------ 24 човека;

В това число:

  • Общо за СМА Тип I --- 9 човека;
  • Общо за СМА Тип II -- 23 човека;
  • Общо за СМА Тип III - 18 човека.

2) човека с диагноза СМА се лекуват със Spinraza (Nusinersen) и на каква възраст са те:

Период на анкетата: 30.07.2020 г. - 20.08.2020 г.

Общо гласували: 30 човека

  • Лекува се със Spinraza и е под 18 години ---- 12 човека
  • НЕ се лекува със Spinraza и е под 18 години - 0 човека
  • Лекува се със Spinraza и е над 18 години ----- 1 човек
  • НЕ се лекува със Spinraza и е над 18 години - 17 човека

Предвид изложеното, с цел запазване на здравето и живота на пациентите с диагноза Спинална мускулна атрофия, Ви молим да предприемете срочно действия по реда на Наредба № 10 от 17 ноември 2011 г. за условията и реда за лечение с неразрешени за употреба в Република България лекарствени продукти и лекарствени продукти за състрадателна употреба, както и за условията и реда за включване, промени, изключване и доставка на лекарствени продукти от списъка по чл. 266а, ал. 2 от Закона за лекарствените продукти в хуманната медицина (Наредба № 10), относно иницииране на програма за състрадателна употреба, чрез която да се извърши лечение на група от пациенти, страдащи от хронично, тежко инвалидизиращо заболяване, което се счита за животозастрашаващо, с лекарствен продукт за състрадателна употреба, а именно с Evrysdi (Risdiplam), като с действията си ще предоставите възможност за навременно лечение, което ще подобри живота на хората със СМА- хронично и потенциално опустошително заболяване, като същото лечение ще подобри и живота на техните семейства.

Отделно от изложеното Ви уведомявам, че:

С писмо изх. № 4847/29.06.2020 г., Омбудсмана на Република България ни уверява, че проблемите при осигуряване на лечението на гражданите и достъпа им до иновации, остават на нейното внимание, като чрез предоставените й от закона средства ще настоява за тяхното окончателно решаване и гарантиране на правата им като пациенти и здравноосигурени лица, регламентирани в Конституцията, законодателството на страната и международните договори.

Съгласно писмо изх. № 94-3258/20.07.2020 г. от Заместник-министър на здравеопазването с приложение писмо изх. № 413/10.07.2020 г. от РОШ България ЕООД, дружеството F. Hoffmann-La Roche Ltd на глобално ниво е организирало програма за състрадателна употреба за лечение на пациенти със Спинална мускулна атрофия с Risdiplam, която е одобрена от регулаторните органи на редица държави в Европейския съюз, така и извън него.

Съгласно писмо изх. №ИАЛ 30705/28.07.2020 г. от Изпълнителен директор на Изпълнителна агенция по лекарствата (ИАЛ), в ИАЛ не е постъпвало искане/заявление, придружено със съответната документация за провеждане на програма за състрадателна употреба с Evrysdi (Risdiplam), като при постъпване на такова, същото ще бъде своевременно разгледано от ИАЛ по съответния ред.

п. с. Напредъкът в медицината има значение само когато достигне до хората, които се нуждаят от нея.

Източници:

Приложение: подписка.

 

С уважение,

инж. СТАНИМИР МИЗОВ и ВСИЧКИ ПОДПИСАЛИ ПЕТИЦИЯТА
Пациент с диагноза СМА, тип III




Facebook